媲美350万美元全球最贵药物，辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极
Hemgenix是一种一次性基因治疗产品，通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒（AAV）组成，注射到体内后，凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ，从而恢复血液中凝血因子水平，防
2023-01-04
PNAS:揭示帕金森病靶点Nurr1以及Nurr1-RXRα别构激活的结构基础
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院刘劲松课题组解析了Nurr1多结构域结合DNA的结构，这是核受体领域第一个单体多结构域晶体结构。
2022-12-08
超7亿美元合作，礼来押注GPCR，开发糖尿病等代谢疾病药物
G蛋白偶联受体（GPCR）是一大类细胞膜受体，其多个成员与各种信号分子结合，并广泛参与人体的多种功能。据估计，目前所有已上市的药物中，有三分之一到一半的药物是通过与GPCR结合来发挥作用。
2022-12-21
与阿尔茨海默病一样，唐氏综合征也是一种双朊病毒疾病
在一项新的研究中，这些研究人员证实唐氏综合征患者大脑中出现的神经退行性缠结物和斑块是由相同的Aß和tau朊病毒驱动的。相关研究结果发表在2022年11月15日的PNAS期刊上。
2022-11-25
中国药理学：GDF11作为一种治疗不可愈合性糖尿病创伤的潜在药物
糖尿病(DM)是一种伴有心肌病、糖尿病肾病、血管病变和内皮功能障碍等多种并发症的疾病。足部溃疡等创面愈合障碍是糖尿病的严重并发症，最终可能导致截肢，另一个极大增加社会和医疗负担的严重并发症是无法愈合的
2022-12-08
罗氏抗淀粉样蛋白抗体药物gantenerumab 2项全球3期研究失败！
2项研究没有达到减缓早期AD患者临床衰退的主要终点。gantenerumab去除患者大脑中β淀粉样蛋白的水平低于预期。
2022-11-17
1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Tzield（teplizumab）是第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟25个月（2年）。
2022-11-22
