《新药、新洞见》系列报告：首篇聚焦罕见病药物开发成功四大策略
《推进罕见病药物开发》报告使生物制药行业能够更好地应对与药物开发相关的挑战，同时保持对罕见病患者需求的敏锐和一致的关注。
2023-03-02
Clin Cancer Res：新型药物组合或有望有效治疗人类急性髓性白血病
来自纪念斯隆凯特琳癌症中心等机构的科学家们通过研究发现，一种新型的组合性疗法或有望帮助治疗AML患者。
2023-02-21
导致中国人喝酒脸红的基因突变，还会增加心脏病风险，华人团队找到潜在治疗药物
ALDH2*2基因突变诱导了内皮细胞功能障碍，从而增加了冠状动脉疾病（CAD）风险，而SLGT2抑制剂（SGLT2i）可以预防和缓解这种内皮细胞功能障碍。
2023-02-08
BJP：急性T淋巴细胞白血病的发病机制及靶向药物的研究进展
急性淋巴细胞性白血病(ALL)是一种恶性增殖的淋巴样细胞，早期分化受阻。淋巴细胞的异常增殖会在骨髓中积聚，并抑制正常的造血功能。成人ALL在确诊时往往有更高的风险因素，并有更多的共病。
2023-02-01
世界首次，在实验室中培养出高度成熟神经元，让渐冻症/帕金森病等疾病治疗成为可能
研究团队在带有“跳舞分子”（dancing molecules）的涂层上培养诱导多能干细胞（iPSCs）来源的神经元，创造出功能更成熟的神经元，增强了突触信号、电活动和分支，并提高了存活率。
2023-01-19
罕见病领域创新药物「拉那利尤单抗」正式列入2022国家医保目录
这是继2021年HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后，又一款HAE全球创新治疗用药被纳入医保，将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性，使中国HAE患者从规范化治疗中获益。
2023-01-18
《神经病学》：超强辅助！改良阿特金斯饮食配合药物治疗，使耐药性癫痫发作显著减少的患者比例提升近10倍
该项随机临床试验结果表明MAD能够显著的降低耐药性癫痫患者的癫痫发作频率。需要将来的研究进一步探究与MAD相关的神经生理学和遗传学标志物，为MAD用于耐药性癫痫的治疗提供更加有力的支持。
2023-02-01
一线、复发/难治适应症同时在我国获批，罗氏血液肿瘤创新药物优罗华®将改写弥漫大B细胞淋巴瘤治疗标准
优罗华®独有的治疗靶点、独特的作用机制和创新的药物结构决定了其精准、高效的治疗优势。
2023-01-13
《自然》子刊：帕金森病无创深脑电刺激治疗取得重大突破！
Kim团队开发了一种非侵入性、安全性很高的压电纳米颗粒BTNP–pDA–BNN6，该颗粒不仅可在超声作用下释放一氧化氮，可逆地打开血脑屏障，而且可以在超声作用下对靶区产生电刺激到
2022-12-19
Redox Biology: SRT1720作为SIRT1激活剂缓解百草枯诱导的帕金森病模型
帕金森病(PD)是最常见的运动障碍，是第二大常见的中枢神经系统退行性疾病，困扰着1-2%的65岁以上人群。
2022-12-26