30多年前因RNA研究获得诺奖,如今再获突破,解析RNA调控的基因沉默因子,为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展,并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
诺和诺德投资一款新型小分子口服减肥药
EraCal 公司使用基于斑马鱼的表型筛选平台以发现和评估肥胖治疗候选药物,并发现了一个可口服的小分子候选药物,可以靶向一种控制食欲和体重的新作用机制来治疗肥胖。
研究人员利用环状RNA开发出基于Cas12a的引导编辑器
基于CRISPR-Cas9的引导编辑器(prime editors,PEs)可同时实现任意碱基类型的精准替换,以及小片段的精准插入、替换和删除。目前,几乎所有的引导编辑器均是依赖于Cas9蛋白开发而成
Ann Rheum Dis : 中山大学蒋小云/陈崴等通过单细胞测序揭示CD163+树突状细胞在狼疮性肾炎中的关键作用
该研究深入解析了LN患者肾脏微环境中免疫细胞和固有细胞的组成,首次鉴定肾脏CD163+DC亚群,并发现其具有促炎、抗原呈递能力强的特征。
Nature子刊:何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq
在这项研究中,何川团队为了克服现有方法的局限性,提出了一种基于逆转录酶(RT)的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq,通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。
CMI | 武汉大学林丹丹/钟波/陈小奇发现双硫仑通过靶向RNF115改善STING/MITA依赖性炎症和自身免疫
STING的功能获得突变(其中最常见的是STINGN154s和STING V155M)介导下游信号通路的激活,导致一种称为STING的自身免疫性疾病,与婴儿期发病相关的血管病变(SAVI)。
NEJM:科学家成功评估药物塞尔帕替尼治疗人类非小细胞肺癌的疗效
来自同济大学医学院等机构的科学家们通过进行一项III期LIBRETTO-431多中心研究评估了在治疗非小细胞肺癌时药物塞尔帕替尼与对照疗法的安全性和有效性的差异。
Immunity:大脑中衰竭的小胶质细胞可能驱动阿尔茨海默病产生
小鼠在两岁左右进入暮年,大致相当于人类的 80 岁。当科学家们将特定的突变基因导入小鼠体内并使其逐渐衰老时,小鼠会变得健忘和易怒,最终表现出与许多老年人一样的阿尔茨海默病症状。
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。
开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作
2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。