张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nat Genet:新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向性疗法
研究者发现了50个新型基因位点(基因位点是染色体上的一个特定位置)和205个新型基因或与抑郁症发生有关,这是研究人员首次对不同祖先群体的参与者进行重度抑郁症遗传学的大规模全球研究。
2024-01-23
Nat Biotechnol:科学家有望利用新型血液检测手段来追踪大脑中的基因表达情况
来自莱斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种非侵入性的方法来监测大脑中的基因表达动态,这或许就能促使他们更加容易地研究大脑发育、认知功能和机体的神经性疾病的发病机制等。
2024-01-23
Cell:对11000多名非洲人后裔的研究发现了与青光眼有关的基因变异
作为一种遗传性疾病,青光眼是导致全球不可逆转性失明的主要原因,患病人数高达 4400 万。原发性开角型青光眼(primary open-angle glaucoma, POAG)是青光眼的最常见形式。
2024-01-22
研究揭示植物BCL7A/B亚基增强SWI/SNF复合体介导的染色质可及性进而调控基因表达和营养生长阶段转换的分子机理
本研究结果揭示了之前难以捉摸的BCL7A/B亚基的独特功能。
2024-02-26
世界首例猪肝脏人体实验,经过69处基因编辑,未发生排异反应,已申请临床试验
研究团队使用eGenesis公司开发的基因编辑猪肝脏,将其连接到OrganOx公司的体外肝脏交叉循环(ELC)设备,让该捐赠者的血液通过基因编辑猪肝脏进行循环。
2024-01-22
Nature:揭示古老基因入侵者在人类机体DNA中栖息的分子机制
来自洛克菲勒大学等机构的科学家们通过研究首次以高分辨率描绘了ORF2p蛋白的核心结构,并揭示了LINE-1关键致病机制的许多新见解。
2024-01-04
Nature:发现DNA复制时间安排和基因在细胞核内折叠成三维结构之间的关系
复制遗传信息的复杂过程被称为 DNA 复制,它是生命从一个细胞传递到另一个细胞以及从一个有机体传递到下一个有机体的关键。这不仅仅是复制遗传信息,还必须在正确的时间发生一连串精心策划的分子事件。
2024-01-22