Sci Transl Med:新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现,形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
Nature:首次使用非病毒精确基因组编辑开发出的neoTCR-T细胞在临床试验中治疗实体癌并取得积极进展
在一项新的研究中,研究人员首次使用CRISPR技术将外源基因导入到称为T细胞的免疫细胞中,使得这些经过基因改造的T细胞集中攻击癌细胞,潜在地让正常细胞不受伤害,从而提高免疫疗法的有效性。
Science子刊:1期临床试验表明经过CRISPR基因编辑的通用CAR-T细胞可用于治疗复发性B细胞白血病
在一项新的临床研究中,来自英国大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员利用CRISPR/Cas9技术对供者T细胞进行基因改造,试图治疗患有耐药性白血病的重症儿童,这些儿童已用尽所有可用的治疗方法。
激活HIF1基因竟有望治疗镰状细胞病和β-地中海贫血
在一项新的研究中,研究人员展示了一种负责适应缺氧条件的蛋白如何导致胎儿血红蛋白在成年人中的表达增加。这一发现对治疗影响了数百万人的镰状细胞病和β-地中海贫血有意义。
艾滋病基因疗法首次开始人体试验!有望实现“一次治疗,终身治愈”
艾滋病的医学全称为“获得性免疫缺陷综合征”,英文缩写为“AIDS”,是由人体感染人类免疫缺陷病毒即艾滋病毒(HIV)而引起的免疫缺陷综合症。截至目前,在
Nat Biomed Eng:科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
收益超10亿美元,剑指肿瘤治疗!Scribe与赛诺菲启动基于基因编辑的NK细胞疗法合作
与CAR-T细胞疗法相比,CAR-NK细胞疗法在安全性、肿瘤杀伤机制等方面都具有显著优势,更重要的是,CAR-NK细胞的产生来源多样,有望解决CAR-T细胞的诸多难题。
Cell:通过膳食补充木糖有望改善异基因造血干细胞移植过程中抗生素治疗引起的移植物抗宿主病
在一项新的研究中,研究人员确定了一种特定的肠道细菌参与异基因造血干细胞移植期间抗生素治疗诱导的移植物抗宿主病(GVHD)的的进展,并发现营养补充可以在临床前动物模型中预防抗生素引起的GVHD。
PNAS:精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中,研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病(inherited retinal disease, IRD)中实现了精确的基因校正和疾病拯救。