第二届大湾区罕见病基因治疗峰会顺利举行,为罕见病产业上下游提供交流平台,助力健康中国!
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋进步
2023-03-20
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种新的基因治疗可以有效延缓视力丧失
Bardet-Biedl综合征(BBS)是一种典型的纤毛病变。在这种疾病中,对维持纤毛功能至关重要的基因突变会导致多种细胞类型的细胞功能障碍,导致肥胖、多指、肾功能衰竭和失明。
2023-02-16
Science子刊:利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝,有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中,研究人员发现,他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元(即受雷特综合征影响的神经元)中的MECP2正常拷贝,而且这可以有效恢复神经元功能。
2023-02-16
导致中国人喝酒脸红的基因突变,还会增加心脏病风险,华人团队找到潜在治疗药物
ALDH2*2基因突变诱导了内皮细胞功能障碍,从而增加了冠状动脉疾病(CAD)风险,而SLGT2抑制剂(SGLT2i)可以预防和缓解这种内皮细胞功能障碍。
2023-02-08
Science子刊:AAV递送微型DMD基因,治疗DMD金毛犬模型
共有四项AAV递送微型Dystrophin蛋白的DMD临床试验正在进行,分别来自辉瑞、Sarepta、Genethon,以及该论文的参与者 Solid Biosciences 公司。
2023-01-12
金斯瑞蓬勃生物宣布约2.2亿美元C轮融资,加速生物药及基因/细胞治疗CDMO业务产能扩张及技术平台升级
本轮融资将帮助蓬勃生物加速生物药及基因和细胞治疗CDMO业务的产能扩张及技术平台的升级,并极大的增强蓬勃生物与医疗健康投资领域的协同效益从而进一步提升其商业影响力,助力蓬勃生物跻身世界一流的CDMO
2023-01-19
新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿
在一项新的临床研究中,来自美国加州大学旧金山分校的研究人员开创了一种新的基因疗法,有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。
2022-12-26
NEJM:局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
总的来说,这项3期临床试验结果显示,局部给药B-VEC疗法能够显著促进营养不良型大疱性表皮松解症患者在3个月和6个月时的伤口完全愈合。
2022-12-21