地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
Cancer & Metabol：儿童脑瘤或会依赖不同的代谢途径来诱发其对疗法的耐受性
本文研究结果表明，DMG-H3K27M细胞依赖于高度活跃的嘌呤合成，包括从头合成和回收合成途径等，然而，高度活跃的游离嘌呤碱基进入到成熟的鸟苷酸盐中就能绕过抑制从头合成的途径。
2024-06-21
Molecular Cancer | 迈向癌症治疗新纪元：CAR-M疗法的临床潜力
近年来，嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor, CAR）技术在癌症治疗领域取得了突破性进展，尤其是在血液肿瘤的治疗中。
2024-06-05
Breast Cancer Res：科学家揭示开发新型乳腺癌疗法的潜在靶点
本文研究揭示了TRPS1在乳腺组织内与机械转导内在相关的管腔祖细胞中的重要功能，其或许能为揭示TRPS1的致癌功能提供新的见解，因为管腔祖细胞或许是很多乳腺癌类型发生的起源细胞。
2024-06-09
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nat Commun :卫涛涛研究组合作揭示Gabija复合物抗噬菌体侵染的分子机理
本研究报道了Gabija八聚体复合物的结构，阐明了Gabija系统发挥免疫防御作用的分子机制。
2024-02-01
Nature：科学家揭示两种关键信号通路之间的关联 或有望开发抑制机体慢性炎症的新型疗法
本文研究结果表明，ILC3内在的CTLA-4或能作为抑制IL-23病理学结局的必要检查点，这些发生在炎性肠病中的淋巴细胞的破坏或许会引起人类机体的慢性炎症。
2024-06-20
Nature Medicine | 前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究是一项由City of Hope进行的单中心、首次在人类中进行的1期临床试验，旨在评估PSCA-CAR T细胞在mCRPC患者中的安全性和生物活性。
2024-06-21
Nat Cancer：利用肿瘤突变或许并不能预测患者对癌症免疫疗法所产生的反应
研究发现表明，TMB并不是一种可靠的指标来衡量ICIs是否能改善患者的治疗结局，而这确实也是该研究领域的一个潜在的模式转变，后期研究人员还需要进行更多研究来评估是否利用ICI能增强癌症患者的治疗结局。
2024-06-09
