罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物

6月18日，Ascidian Therapeutics宣布与罗氏达成一项研究合作和许可协议，发现和开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。

根据协议，Ascidian将向罗氏提供公司针对特定未公开神经科学靶点的RNA外显子编辑技术独家权益。Ascidian将与罗氏合作进行药物发现和某些临床前研究，罗氏将负责某些临床前研究以及候选药物的进一步临床开发、生产和商业化。

Ascidian将获得4200万美元的初始付款，并有资格获得高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款，以及全球商业销售的版税。根据协议条款，Ascidian可以在内部或与其他合作者自由开发针对其他神经学靶点的药物。

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。

“罗氏因其在复杂神经系统疾病方面的专业知识而享誉全球，我为Ascidian所做的科学严谨和高质量的工作感到自豪，这也促成了这次合作，”Ascidian Therapeutics总裁兼首席执行官Michael Ehlers医学博士说。“通过RNA的大规模外显子编辑来治疗疾病的潜力是巨大的。我们期待与罗氏团队合作，以减轻痛苦和改善生活为使命和激情，开发针对多种神经系统疾病的first-in-class RNA外显子编辑药物。”