Nature子刊：复旦大学开发碱基编辑疗法，长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可用于挽救听觉突触病病例的听力功能，从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Cell：谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点
该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息，为糖RNA的存在提供了直接证据，并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。
2024-09-08
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nature：新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中，Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力，该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器
该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。
2024-04-07
Mol Cell | 李笑雨/伊成器团队合作开发不依赖于亚硫酸氢盐RNA m⁵C单碱基测序检测方法
该研究开发了直接检测m5C修饰的新技术m5C-TAC-seq，并展示了m5C-TAC-seq技术高灵敏、高精准的检测特性。
2024-07-16
Nature重磅：ADC+碱基编辑，清除白血病细胞的同时，重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞（HSC）相结合，创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略，无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
Nature子刊：左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05