正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
Nat Med:3期临床试验表明单剂量GP681药物可有效缩短男性流感患者的症状缓解时间
单剂量GP681能有效缩短男性症状缓解时间,降低无并发症流感门诊患者的病毒载量。进一步的研究应探索性别依赖的结果。
2025-02-21
Nature子刊:魏文胜团队开发不依赖脱氨酶的嘧啶碱基编辑器——TBE
通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶,还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示,TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑,这表明其具有高度的编辑特异性。
2024-08-07
Nature子刊:周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器,实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略,利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器,并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
Cell:谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点
该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息,为糖RNA的存在提供了直接证据,并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。
2024-09-08
Nat Cell Biol:单细胞新RNA测序在单次转录爆发层面上揭示了转录原理
通过改进的单细胞新RNA测序技术(NASC-seq2),研究深入揭示了转录爆发的动力学原理,发现了合成率在决定转录爆发规模中的关键作用。
2024-09-26
Nature:蛋白质测序技术突破:PASTOR单分子水平精准解读蛋白质突变和修饰
这项研究展示了PASTOR技术在单分子水平上识别完整蛋白质序列并表征翻译后修饰的潜力,为未来蛋白质测序和条形码技术的应用提供了有力的支持。
2024-09-16
科学家首次发现,导致牙周炎的牙龈卟啉单胞菌会随血入心,加剧心脏纤维化和房颤
这项研究成果,首次揭示了牙龈卟啉单胞菌对心房纤维化和房颤的致病影响。这一发现意味着,牙龈卟啉单胞菌可能就是牙周炎促进房颤的“工具”之一。
2025-03-28
Nature重磅:ADC+碱基编辑,清除白血病细胞的同时,重建血液系统
该研究将CD45靶向的ADC与基因工程造血干细胞(HSC)相结合,创建了一种几乎通用的替换造血系统的策略,无论疾病的病因或起源细胞类型如何。
2024-05-30
Nature子刊:李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器,治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51,构建了一个基因人源化DMD小鼠模型,模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16