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Cell Discov | 深度学习模型可提高碱基编辑结果的预测准确性

该研究开发了一种深度学习算法,用于准确预测生物多样性编辑结果。

2024-02-26

中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法!正序生物CS-101注射液药物国内IND获批

CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。

2024-04-04

Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病

该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。

2024-02-16

Adv Sci:新研究表明剂卡介苗有望治疗肝细胞癌

研究结果表明,卡介苗经重新利用后可能用于治疗HCC。这一发现意义重大,因为卡介苗已在世界各地安全使用。

2024-02-24

新一代碱基编辑技术开发方面获进展

碱基编辑(base editing,BE)作为前沿的基因组编辑技术,能够在基因组水平上实现精确、高效的单碱基编辑。

2024-01-04

Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状

该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。

2023-11-29

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Science:我国科学家揭示小鼠海马体神经元全脑投射原理

这项新的研究为今后研究海马体功能提供了结构基础,并揭示了海马体神经元的胞体位置、基因表达和回路功能之间的潜在对应关系。

2024-02-22

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24