复旦大学程田林/赵兴明团揭示碱基编辑器的遗传毒性并改造优化
传统认为的高安全性CBEs会显著诱导DNA双链断裂，最终导致安全风险。研究团队进一步通过蛋白质工程改造对多种代表性胞嘧啶脱氨酶进行优化升级，显著降低了CBEs诱导DNA双链断裂的安全风险
2023-10-20
奇蹄类单胎繁殖策略演化研究中获进展
繁殖是生命体最重要的方面之一，在生物演化历史中扮演了关键角色。化石物种因保存的生物遗骸多为骨骼和牙齿而揭示的信息有限，故繁殖特性的研究少有进展。
2023-10-20
Science：在单分子水平上直接观察与蛋白和脂质结合的聚糖的序列和位置
在一项新的研究中，来自德国马克斯-普朗克固体研究所、图宾根大学和丹麦哥本哈根大学的研究人员报告了一种在单分子水平上拍摄与几种生物分子结合的聚糖（glycan）---又称多糖---的序列和位置的方法。
2023-10-31
降脂新“卷王”的1期临床数据公布，单次皮下注射可降低脂蛋白(a)浓度97%，效果持续48周
总而言之，这项I期临床试验结果显示，lepodisiran用于降低Lp(a)治疗安全有效，而且具有十分惊人的持久药效。
2023-11-17
研究人员开发基于单分子测序平台的单细胞多组学测序技术
单细胞多组学测序技术是指对一个单细胞同时检测多个组学层面（例如基因组、表观基因组和转录组）的测序技术。这类技术可以更系统、全面地探索细胞异质性以及同一个细胞内的不同组学层面之间的互动关系，有利于更深入
2023-10-03
刘光慧团队等筛选到人类“年轻”基因集合，单因子基因治疗逆转骨关节衰老
该研究是合作团队于2021年明确人类全基因组衰老促进基因名录（Science Translational Medicine，2021）之后，针对人类基因组中衰老抑制基因，首次系统筛选出SOX5等新型促
2023-10-13
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
2023-08-21