中国科学院杭州医学所宋杰团队阐明环状单链DNA的蛋白表达机制及调控新思路
环状长单链DNA不仅可以承载表达蛋白的基因序列，同时由于单链的可编程性、结构的多样性和独特的机械学性质也成为构建分子机器的优越材料。
2024-06-06
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Immunol：我国科学家发现单次灌注分泌IL-4突变蛋白的长寿命CAR-T细胞有望持续缓解哮喘症状
在哮喘模型中，在完全免疫功能正常的小鼠中单次输注5TIF4细胞，无需任何调理方案，就能持续抑制肺部炎症并缓解哮喘症状。
2024-06-28
Sci Immunol | 天然免疫新发现：刘德培团队报道Schlafen-11是细胞内单链DNA的模式识别受体
这项研究发现单链DNA作为一种病原相关分子模式，可以激活其模式识别受体SLFN11，从而引发天然免疫反应。
2024-06-21
科学家首次实现肺部基因编辑，单次治疗效果持续达22个月，有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久，在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见，第二次注射后，已经有超过32%的肺细胞被编辑，在第7天上升到51%，并持续至实验结束。
2024-06-16
Nature子刊：王帆/常凌乾/钟晓兰团队开发超分辨光子力显微镜，实现单分子超微生物力学检测
该实验表明在水溶液中纳米颗粒与DNA分子是具长程作用力的。该技术为探究生理环境中生物分子的长程相互作用提供了有效的工具。
2024-06-17
瑞金医院团队首次发现，肥胖者肠道中富集巨单胞菌，会降解肌醇、促进肠道吸收脂质
研究者给无特定病原体（SPF）小鼠分别饲喂高脂饮食（HFD），并额外给小鼠移植巨单胞菌。神奇的事情发生了，相较没有巨单胞菌的小鼠，它们体重增幅更大，而且长的都是肥肉，瘦体重反而更轻。
2024-07-23
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16