Adv Sci： 开发通用供者干细胞疗法，有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病（Canavan disease）之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默病
2023-06-23
所有患者均产生内源性胰岛素，Vertex的T1D细胞疗法结果积极，正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病，也称为 1 型糖尿病（T1D），是一种自体免疫性疾病，由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
2023-07-03
哈佛团队发现，氯胺酮治疗难治性重度抑郁症响应率达55.4%，不劣于电休克疗法
对于难治性重度抑郁症（通常定义为对两种及以上的抗抑郁药物响应不佳），电休克疗法（ECT）是最有效、最快速的疗法之一，但是由于可用性有限、社会污名化和对认知障碍不良事件的担忧，ECT未能得到充分推广和使
2023-06-21
Mol Cell：靶向作用失控的炎症或有望开发出治疗对疗法耐受性的癌症的新型疗法
来自Van Andel研究所等机构的科学家们通过研究揭示了特定的基因突变是如何诱发炎性级联反应，从而驱动对疗法耐受的癌症发生的。
2023-05-29
PNAS：科学家识别出转移性乳腺癌的新型疗法靶点
来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究揭示了当癌症发生转移时癌细胞中所发生的变化，并识别出了一种潜在的靶点，或有望帮助开发治疗转移性乳腺癌的新型疗法。
2023-05-30
Sci Transl Med：基因工程化的细胞疗法或有望靶向作用人类脑转移性的黑色素瘤
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究整合了多种治疗性方法来更加有效地靶向作用大脑中的黑色素瘤；在临床前研究中，科学家们在模仿人类环境的复杂小鼠模型中成功激活了机体的免疫反应。
2023-06-14
tRNA疗法明星公司亮相ASGCT，称首个候选分子对多种罕见病突变位点具有通读性
如今，以 ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics、Tevard Biosciences 等为代表的 tRNA 疗法公司开始崭露头角。
2023-05-26
药品监管制度变化对中国创新药可及性的影响
自2015年以来，国家药监局推出了一系列的药品监管改革措施。为了衡量这些改革的影响，复旦大学药学院教授、上海市药物研发协同创新中心主任邵黎明团队研究了2015–2020年间FDA批准的新药
2023-04-25