中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
Sci Immunol：科学家有望开发出新型疗法抵御对传统T细胞疗法耐受的胰腺癌
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们调查了一种不同类型的免疫疗法治疗的潜力，这种疗法依赖于两种能靶向作用骨髓细胞的免疫疗法。
2024-01-10
J Control Release：HIV疗法新突破！一种可植入设备或能比口服药物更加有效地运输HIV抗病毒药物！
本文研究结果表明，依斯拉韦的皮下植入或许能作为HIV感染者实现长效抗逆转录病毒治疗的潜在新希望策略。
2024-04-04
mRNA疗法挽救p53功能，抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明，使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）的潜在治疗策略，也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
2024-01-27
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
多篇重要研究成果解读科学家们在抗体疗法研究上取得的新进展！
科学家有望开发出治疗HER2阳性乳腺癌的新型单克隆抗体、科学家开发出一种治疗人类胰腺癌的新型单克隆抗体疗法、单克隆抗体frexalimab在治疗人类复发性多发性硬化症上或能产生有利治疗效果
2024-02-28
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
Cell Death Dis：抑制A3Rs可能对损伤后骨骼肌再生具有治疗价值
骨骼肌是损伤后少数能够完全再生的器官之一。尽管骨骼肌干细胞卫星细胞(SC)在再生过程中至关重要，但其激活和分化需要与损伤部位存在或出现的各种细胞类型持续相互作用。
2023-12-22