Nature：揭示器官自我修复机制有望带来更安全的再生疗法
了解受损器官如何自我愈合，对于科学家们试图开发能使受伤、患病或老化的组织再生的治疗方法非常重要。这包括了解自我修复完成后如何停止。器官需要生成新细胞进行修复，但不受控制的增殖可能会导致癌症。
2023-10-12
NEJM：一种实验性疗法或能进一步降低高风险患者机体中甘油三酯的水平
在心血管疾病风险升高的中度高甘油三酯血症患者中，olezarsen能显著降低其机体甘油三酯、载脂蛋白B和非高密度脂蛋白胆固醇的水平，且并不会产生重大的安全性问题。
2024-04-17
Pharmaceuticals：科学家开发出有望治疗出血性中风的新型疗法制剂
本文研究揭示了一种能治疗机体脑出血的新型治疗性策略，同时也为研究人员在临床实践中利用cofilin抑制剂提供了新的线索和思路。
2024-03-10
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
异位表达Tbx2和Atoh1诱导小鼠损伤模型的内毛细胞原位再生研究
耳蜗是听觉系统的第一级声音感受器，其内部的柯蒂氏器官有序排列着三排外毛细胞、一排内毛细胞及不同类型的支持细胞。内毛细胞负责将声波转换为电信号，并传递给螺旋神经节（听神经）。
2024-01-15
Cancer Cell：科学家有望利用生物标志物来预测免疫疗法的成功
生物标志物是个体化医学的重要组成部分，其能帮助临床医生做出明智的医疗决策，并制定适合特定患者及其医疗状况的最佳治疗方案。
2024-03-05
小鼠耳蜗损伤模型的内毛细胞原位再生研究获进展
为剖析上述科学问题，该研究构建了内毛细胞特异性损伤的小鼠模型Fgf8-DTR/+小鼠模型。当Fgf8-DTR/+ 被注射白喉毒素（DT）后，可致97.8%的内毛细胞死亡。
2023-12-14
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27