Sana公司证实年轻健康的人类神经胶质祖细胞可竞争性替代患病和衰老脑细胞
这项研究结果显示，同种异体HIP CD19 CAR-T细胞在免疫功能正常的人源化小鼠肿瘤模型中是安全的，且能够实现持久、有效的肿瘤清除效果。基于低免疫T细胞的“通用型”CAR-T细胞疗法能够达到目前只
礼来参投，种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示，与其他 RNA 编辑公司相比，我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变，这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
染色质扩展显微镜技术可解开基因组秘密
开启或关闭基因的能力是我们在细胞、个体甚至在健康和疾病方面观察到的多样性的基础。这个过程被称为基因转录，涉及到将储存在我们的DNA中的信息转化为RNA。
Nat Aging：给年老恒河猴注射klotho蛋白可改善它们的认知能力
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校和耶鲁大学医学院等研究机构的研究人员发现将一种名为klotho的蛋白注射到年老的恒河猴体内，导致工作记忆和它们完成某些任务的能力得到改善。相关研究结果于20
利那洛肽新适应症获FDA批准
6月12日，Ironwood Pharmaceuticals宣布，FDA已批准Linzess（linaclotide，利那洛肽）新适应症的上市申请，用于治疗6~17岁儿童功能性便秘（FC）。
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
科学家开发出用于肝癌特异性筛查的全基因组cfDNA片段化特征检测方法
肝癌的发病率和死亡率在癌症中位居前列，全世界每年新增病例超过90万，死亡病例超80万。在所有肝癌病例中，肝细胞癌 (HCC)占比约90%，对肝细胞癌高危人群进行有效、高灵敏度的筛查显得尤为重要。目前对
MIT团队利用疫苗增强CAR-T疗效，可根除实体瘤，相关管线已进入临床I期
现阶段，CAR-T 细胞疗法在实体瘤中的治疗效果仍然不理想。背后的原因多种多样，包括抗原异质性、免疫抑制性肿瘤微环境、CAR-T 浸润难度大、肿瘤靶抗原丢失......
Nature Biotech：新工具可预测基因编辑的成功率
自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来，基因编辑便驶入了快车道，取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀，那么base editor（碱基编辑器）可以称为
受自加热食品启发，华科学者研发可触发微针系统，远超目前临床用药的局部递送效率
在黑色素瘤和乳腺癌的动物模型中，HRMAM 系统分别取得 75.11% 和 72.29% 的肿瘤生长抑制率，超越目前临床用药的局部直接递送效率，具备较高的临床转化潜力。