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Molecular Therapy: 体内碱基编辑方法治疗消失的白质或其他脑白质营养不良的潜力

该研究揭示了致病Eif2b5变异体的体内碱基编辑改善小鼠消失的白质表型。

2024-03-23

Nat Commun:原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑

本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应(3-CR)的串联和原位组合合成可降解支链(degradable branched, DB)类脂质的构建策略。

2024-03-21

BJH:科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键

本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图,或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。

2024-03-18

仁济医院创新治疗攻克腹膜转移这个医学难题

仁济医院开展了首例精准肿瘤腹腔热灌注化疗,不仅彰显了仁济医院肿瘤中心在肿瘤综合治疗领域又多了一个有力的治疗武器,也体现了医院对于肿瘤综合治疗技术的创新和肿瘤患者的重视。

2024-03-18

Nat Commun:新研究表明在感染后较早开始治疗是控制HIV缓解的关键

HIV感染者需要终身接受抗逆转录病毒(ART)治疗,以防止这种病毒在体内增殖。但有些人被称为 “治疗后控制者(post-treatment controller)”,他们能够停

2024-01-29

K药新适应症上市申请获FDA受理,一线治疗子宫内膜癌

无论肿瘤的错配修复状态如何,K药联合化疗组患者的PFS均较安慰剂组显著延长。

2024-02-22

Science子刊:发现首个保护肺动脉高压患者心脏功能的治疗靶点

罹患肺动脉高压的风险因素包括吸烟、体重过重、相关病史、遗传倾向以及长期暴露于高海拔地区的低氧环境。

2024-01-28

Nature Materials:顾臻团队首创冻干组织递药技术,赋能CAR-T治疗实体瘤

冻干淋巴结(L-LNs)促进了CAR-T细胞的增殖并保持了CAR-T细胞的记忆表型,从而提高了抗肿瘤效果。

2024-03-08

全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Cell子刊:桂俊团队揭示FGF21是肿瘤免疫治疗新靶点

该研究发现肿瘤分泌的FGF21通过改变CD8+T细胞胆固醇代谢,致使其功能耗竭,从而抑制抗肿瘤免疫应答,阻断FGF21能够恢复CD8+T细胞的抗肿瘤效应。

2024-02-06