Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
肥厚型心肌病治疗市场迎来实力玩家
在未来几年，CMI类药物将是推动HCM治疗市场变革的关键驱动因素，而Mavacamten和Aficamten和这两款重磅CMI药物的同台竞技也将为HCM患者带来更多的治疗选择。
2024-07-29
APSB：淫羊藿苷通过抑制中性粒细胞胞外诱捕网助力尿路上皮癌治疗
淫羊藿苷（ICT）能够有效抑制中性粒细胞浸润和NET合成，从而显著减少肿瘤的扩散和进展。此外，ICT与抗PD-1免疫治疗的联合应用具有协同效应，这种联合策略在提升UCa患者治疗效果方面具有极大的潜力。
2024-09-23
Nature：科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
本文研究中，研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略，并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。
2024-10-15
Nature Medicine：从CAR-T到CAR-M——实体瘤免疫治疗的下一步革命
该研究首次在人类患者中验证了CAR-M疗法的安全性及可行性，并证明CT-0508能够靶向HER2阳性肿瘤，同时重塑肿瘤微环境以增强抗肿瘤免疫应答。
2025-02-11
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Immunity：揭示急性抑制线粒体ATP产生导致炎症反应机制，有望开发治疗炎症性疾病的新方法
如果线粒体中的 ATP 急剧下降，一种称为细胞色素 c 的对细胞凋亡非常重要的蛋白就会被困在线粒体中，这时即使从外部接收到信号，细胞也不会死亡。
2024-12-06
Cell子刊：浙江大学蔡志坚团队发现克服抗PD-1治疗耐药的新靶点
肿瘤细胞的 MFGE8 通过促进细胞外囊泡分选 PD-L1 来诱导抗 PD-1 疗法（αPD-1 ）的耐药性。
2025-01-25