神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
黏多糖贮积症Ⅰ型特效药艾而赞®在华获批，儿童罕见病迎来新“解法”
2020年6月3日，赛诺菲今天宣布中国国家药品监督管理局已批准注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞®,Aldurazyme®）用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ）患者的长期酶替代治疗，用于治疗疾病的非神经系统表现。
急性髓性白血病(AML)新药！美国FDA批准辉瑞Mylotarg：治疗≥1个月、新诊、CD33阳性儿科患者！
Mylotarg是第一种靶向CD33的AML治疗药物，该药是一种抗体药物偶联物，当结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
国内首个法布雷病特效药法布赞®上市，“生命礼赞”罕见病援助项目同时启动
2020年6月6日，法布赞®中国上市会在北京和上海线上同步举行，宣布中国首个法布雷病特效药法布赞®（注射用阿加糖酶β）在国内上市，用于被确诊为法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏）患者的长期酶替代疗法，适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。同时，中国初级卫生保健基金会联合赛诺菲启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目，为符合条件的患者提供药品援助，减轻患者经济负担。
银屑病新药！艾伯维Skyrizi头对头III期疗效击败诺华Cosentyx(可善挺)：皮损完全清除率更高!
Skyrizi是一种IL-23抑制剂，Cosentyx是一种IL-17A抑制剂，后者在中国已被批准治疗斑块型银屑病（PsO）和强直性脊柱炎（AS）。
白血病(CLL)新药！阿斯利康BTK抑制剂Calquence单药一线治疗4年总缓解率(ORR)高达97%！
Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年总缓解率（ORR）高达97%、治疗复发/难治CLL患者18个月生存率高达88%，并显示出长期的良好安全性。
银屑病新药！优时比IL-17A/17F双重抑制剂bimekizumab III期项目成功：疗效击败强生Stelara(喜达诺）
bimekizumab是一种具有双重作用机制的独特分子，能同时强效、选择性地中和IL-17A和IL-17。
COVID-19可能与儿童的罕见综合症有关
2020年5月27日讯 /生物谷BIOON /——人们一直认为，这种新型冠状病毒对儿童的危害最大，但英国的医生现在警告说，COVID-19可能与儿童的一种不寻常的炎症综合征有关。然而，专家强调，儿童中与COVID-19相关的严重疾病总体上仍然非常罕见。这一警告是在最近发出的，当时英国国家卫生服务(NHS)发布了一项警告，根据英国儿科重症监护协会(UK Paed
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
银屑病关节炎(PsA)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)52周数据：显著改善关节/皮肤症状!
在中国，Tremfya(特诺雅®，古塞库单抗)于2019年12月获批，治疗中重度斑块银屑病成人患者。