银屑病关节炎(PsA)新药！强生IL-23抑制剂Tremfya(特诺雅®)52周数据：显著改善关节/皮肤症状!
在中国，Tremfya(特诺雅®，古塞库单抗)于2019年12月获批，治疗中重度斑块银屑病成人患者。
耐多药肺结核新药！强生Sirturo(斯耐瑞®，贝达喹啉)儿科剂型获美国FDA批准，用于≥5岁儿童！
Sirturo是40多年来第一种新型结核病药物，在中国被批准用于治疗≥18岁成人患者。
急性髓性白血病(AML)缓解期一线维持治疗新药！百时美CC-486(口服阿扎胞苷)欧盟进入审查，显著延长生存
一线维持治疗中，与安慰剂相比，CC-486显著降低复发风险、延长总生存期和无复发生存期！
新型IFN-γ阻断抗体Gamifant治疗超罕见病(HLH)移植后存活率高达90%！
Gamifant是第一个也是唯一一个被批准治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）的药物。
艾伯维完成$630亿并购艾尔建，阿斯利康收回炎症性肠病新药IL-23单抗brazikumab全球权利！
2020年05月12日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，已完成从艾尔建（Allergan）收回brazikumab（前称MEDI2070）的全球权利，这是一种针对白细胞介素23（IL-23）的单克隆抗体，治疗克罗恩病（CD）处于IIb/III期临床，治疗溃疡性结肠炎（UC）处于IIb期临床。阿斯利康与艾尔建已经终止了双
Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
在最近一项研究中，来自弗吉尼亚理工大学的研究者们通过遗传学手段将一种罕见的人类疾病与PHETA1基因突变联系起来。
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
2020年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估抗体药物satralizumab（开发代码：SA237）作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraStar（NCT02073279）的结果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀神经病学》（The Lan
【盘点】关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
