Disease Models & Mechanisms:研究揭示罕见病的遗传机制
在最近一项研究中，来自弗吉尼亚理工大学的研究者们通过遗传学手段将一种罕见的人类疾病与PHETA1基因突变联系起来。
罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
2020年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估抗体药物satralizumab（开发代码：SA237）作为单药疗法治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraStar（NCT02073279）的结果已在线发表于国际医学期刊《柳叶刀神经病学》（The Lan
【盘点】关爱罕见病：2020年1-4月美国FDA批准的孤儿药适应症！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过，世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定差异。目前，国际上已经明确
灰趾(指)甲新药！博士康抗真菌药Jublia(艾氟康唑，10%外用液)获美国FDA批准，用于≥6岁儿童！
Jublia是首个外用三唑类（trizole）抗真菌药物，用于治疗甲真菌病（onychomycosis，俗称“灰趾(指)甲”）。
国产慢性髓性白血病(CML)新药！亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351获美国FDA孤儿药资格！
2020年05月05日讯 /生物谷BIOON/ --亚盛医药（Ascentage Pharma）是一家立足中国、面向全球的处于临床阶段的原创新药研发企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予其核心候选药物HQP1351孤儿药资格认定（ODD），用于治疗慢性髓性白血病（CML）。值
急性髓性白血病(AML)缓解期一线维持治疗新药！百时美CC-486(口服阿扎胞苷)获美国FDA优先审查！
一线维持治疗中，与安慰剂相比，CC-486显著延长总生存期和无复发生存期！
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)获美国FDA批准，复星医药引进中国！
2020年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --Neurocrine Biosciences近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ongentys（opicapone）25mg和50mg胶囊，这是一种新型、每日一次、口服选择性儿茶酚-氧位-甲基转移酶（COMT）抑制剂，作为左旋多巴/卡比多巴的一种辅助疗法，用于正在经历运动波动（“OFF”期）的帕
2型糖尿病新药！华领医药全球首创双效葡萄糖激酶调节剂dorzagliatin与恩格列净组合研究成功！
2020年04月27日讯 /生物谷BIOON/ --华领医药（Hua Medicine）近日公布全球首创双重机制葡萄糖激酶激活剂dorzagliatin (HMS5552)临床研究HMM0112的阳性结果。HMM0112是一项在美国进行的I期试验，在单独或联合使用二甲双胍、DPP-4抑制剂或SGLT-2抑制剂治疗但血糖控制不足的2型糖尿病患者中开展。主要目的
美国食品和药物管理局批准克立硼罗软膏（2%） 用于3个月至2岁大的轻度至中度特应性皮炎儿童的扩展适应症的补充新药申请
辉瑞公司（NYSE: Pfizer）日前宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了其补充新药申请（sNDA） 克立硼罗软膏（2%），并将有轻度到中度的特应性皮炎AD（湿疹）的儿童年龄限制从24个月扩展至3个月。克立硼罗曾被批准用于2岁以上的成人和儿童2。这一补充批准使克立硼罗成为首个也是唯一一个针对3个月至2岁大的轻度至中度特应性皮炎AD（湿疹）患