A型血友病新药！罗氏公布Hemlibra新数据：在体内存在因子VIII抑制剂的患者中安全有效！
Hemlibra是一种双特异性抗体，用于体内存在/不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者。
2020-07-13
糖尿病肾病新药！拜耳finerenone III期临床成功：显著降低肾脏+心血管事件风险！
finerenone是第一个在糖尿病肾病患者中降低肾脏+CV事件风险的非甾体类选择性盐皮质激素受体拮抗剂。
2020-07-10
武田联手Carmine利用新红细胞外囊泡平台开发罕见病基因疗法
Carmine Therapeutics（博泌生物）宣布与武田签署一项研究合作协议，利用Carmine Therapeutics的REGENT？技术（基于红细胞外囊泡）发现、开发和商业推广治疗两种罕见病的变革性非病毒基因疗法。根据协议条款，Carmine Therapeutics将获得预付款，作为研究资金支持，并可获得总额超过9亿美元的分期付款以
2020-07-01
罕见病新药！诺华抗炎药Ilaris获美国FDA批准：第一个治疗成人斯蒂尔病(AOSD)的药物！
Ilaris通过阻断白细胞介素-1（IL-1）发挥作用，这是一种调节机体免疫系统的重要细胞因子。
2020-06-17
罕见病新药！赛诺菲庞贝病二代酶替代疗法avalglucosidase alfa头对头III期临床获得成功！
在晚发型庞贝病(LOPD)患者中，avalglucosidase alfa显著改善疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）。
2020-06-18
家族性腺瘤性息肉病(FAP)新药！CPP-1X/sul(依氟鸟氨酸/舒林酸)美欧申请上市，延迟结直肠手术！
在临床试验中，CPP-1X/sul显著延迟结直肠手术事件的疗效持续了长达4年。
2020-07-06
急性髓性白血病(AML)一线新药！辉瑞Hedgehog通路抑制剂Daurismo获欧盟批准！
Daurismo通过结合并抑制Smoothened（SMO）蛋白，来抑制Hedgehog信号通路。
2020-07-01
我国迫切需要糖尿病足溃疡新药
中国本土糖尿病足溃疡（DFU）患者人群接近千万，致残、致死率高，社会及经济负担严重，情况已十分严峻。但受限于医疗人员、床位等硬件资源，加之目前治疗方法的效果不佳，绝大多数患者不能充分、有效的治疗。临床迫切的希望能有愈合率高、愈合速度快、复发率低、具有成本效益、应用方便的新产品出现。糖尿病足溃疡（Diabetic Foot Ulcer，DFU）是糖尿病患者致残
2020-06-24
罕见病新药！美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！
Crysvita是第一个被批准治疗TIO的药物，该病可导致低磷血症和骨软化症。
2020-06-19
