罕见病新药！罗氏IL-6单抗satralizumab在视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)成人和青少年中具有长期安全性！
来源：本站原创 2020-05-24 15:38
青少年群体尚无批准的药物。satralizumab皮下注射120mg在4周内实现IL-6信号的持续抑制。接受相同剂量和频率的青少年表现出与成人基本一致的获益风险特征。
2020年05月24日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）近日在欧洲神经病学学会（EAN）第六届年会上公布了抗体药物satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）新的汇总关键安全性结果，显示在广泛的患者群体中，satralizumab具有良好的安全性，包括在青少年患者群体中，目前该年龄群尚无批准的药物。
来自2项关键III期研究开放标签长期扩展期（OLE）的汇总数据显示，satralizumab作为单药疗法或与基线免疫抑制疗法联合治疗NMOSD具有良好的耐受性。接受相同剂量和频率治疗的青少年表现出与成人群体总体一致的获益风险特征。目前的剂量在4周内实现了IL-6信号的持续抑制。这些新的数据进一步支持了satralizumab作为NMOSD治疗方案的潜力。
satralizumab是一种人源化单抗，靶向IL-6受体抑制IL-6信号传导。IL-6是一种细胞因子，被认为在NMOSD的炎症中起关键作用，触发炎症级联反应、导致损伤和残疾。NMOSD是一种罕见的疾病，几乎没有批准的治疗方案，患者会经历不可预测的严重复发，直接导致累积的、永久性的神经损伤。
satralizumab采用了新型抗体回收技术设计，允许抗体循环时间更长和每4周皮下注射给药一次。目前，该药正在接受美国、欧盟、日本监管机构的审查。在美国，FDA在2018年12月授予了satralizumab治疗NMOSD的突破性药物资格。在美国、欧盟、日本，satralizumab也被授予了孤儿药资格。
法国斯特拉斯堡大学神经学和临床研究中心主任Jerome de Seze教授表示：“来自III期研究OLE的数据加强了satralizumab作为这种慢性病未来治疗选择的安全性、观察到的耐受性和潜力。尽管最近在了解NMOSD方面取得了重大进展，但对于这些服务不足的人群来说，需要更为认可的治疗方案，以提供耐受性良好的安全性，同时减少皮下注射的次数。”
NMOSD（图片来源：empr.com）
之前公布的来自2项全球性III期临床研究（SakuraStar研究，SAkuraSky研究）的结果分别证实：satralizumab作为单药疗法以及与基线免疫抑制剂联合治疗可显著降低NMOSD患者的复发风险，并显示出良好的耐受性和安全性。
此次公布的来自2项研究双盲期的汇总安全性数据显示：作为单药疗法或与基线疗法联合用药时，satralizumab组和安慰剂组在不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）发生率方面具有可比性（SAE：15.0 vs 18.0事件/100患者年[PY]）。2组最常见的AE为尿路感染和上呼吸道感染。没有死亡或过敏反应报告。
satralizumab在开放标签扩展期（OLE）中的安全性、AE性质及发生率与双盲期一致。在感染的发生率、类型方面无有意义的变化。
在SAkuraSky研究的另一项分析中，使用相同剂量和频率的satralizumab治疗的青少年（n=8）显示出与成人群体中总体一致的获益风险特征。来自青少年组的数据发现，在第0、2、4周以及此后每4周一次接受安慰剂或satralizumab 120mg分别联合基线疗法时，模型预测暴露的范围与成人相似。
最后，在第三份报告中，根据来自I期和2项关键III期研究的药代动力学和药效学分析，satralizumab的给药方案（每4周120mg）显示出显著的持续IL-6信号抑制。在NMOSD人群中，satralizumab的药代动力学（PK）表明，120mg剂量允许在整个4周的给药期内结合95%以上的IL-6受体。
英国伦敦大奥蒙德街儿童医院医学博士Cheryl Hemingway表示：“在患有NMOSD的年轻人身上看到satralizumab试验的积极结果是非常令人鼓舞的。目前，针对NMOSD年轻人还没有批准的治疗方案，这些年轻人每天都生活在不可预测的、严重复发的可能性中，可能导致终身残疾。satralizumab的研究代表了包括青少年在内的广大人群，我们希望这种药物能给患有这种罕见疾病的年轻人带来实质性改变。”
Soliris：首个NMOSD治疗药物
NMOSD是一种罕见的、终生的、致衰性的自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的炎性病变为特征。NMOSD患者经常经历复发性疾病过程，反复发作导致神经损伤和残疾逐步累积，症状包括视力障碍、运动障碍和生活质量下降。在某些情况下，NMOSD攻击可导致死亡。NMOSD通常与致病性抗体（水通道蛋白-4[AQP4]-IgG）有关，AQP4-IgG靶向并损伤一种称为星形胶质细胞的特定细胞类型，导致视神经、脊髓和大脑的炎症损伤。通过诊断性生物标记物检测，大多数NMOSD患者被鉴定为AQP4-IgG血清学阳性；然而，多达三分之一的NMOSD患者为AQP4-IgG血清学阴性。这种情况常被误诊为多发性硬化症。
satralizumab是一种人源化单抗，靶向IL-6受体抑制IL-6信号传导。IL-6是一种细胞因子，被认为在NMOSD的炎症中起关键作用，触发炎症级联反应、导致损伤和残疾。NMOSD患者会经历不可预测的严重复发，直接导致累积的、永久性的神经损伤。
值得一提的是，2019年6月底，罕见病巨头Alexion公司的首创补体抑制剂Soliris（eculizumab）获得美国FDA批准，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。2019年8月底，Soliris再获欧盟批准，用于AQP4抗体阳性且伴有复发病程的NMOSD成人患者。在美国和欧盟，Soliris是首个也是唯一一个获批治疗NMOSD的药物。（生物谷Bioon.com）
原文出处：New longer-term data reinforce safety of Roche’s satralizumab in adults and adolescents with neuromyelitis optica spectrum disorder
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