NEJM：临床试验表明胰岛细胞疗法zimislecel成功恢复了1型糖尿病患者的胰岛素分泌功能，并终止了严重的低血糖症状
研究人员指出，单次zimislecel输注可恢复生理性胰岛功能并显著改善血糖控制，这提示着其可能成为替代终身胰岛素治疗和依赖供者的移植手术的可扩展细胞疗法。
2025-07-02
首个临床试验证实，BTK抑制剂可以延缓非复发性继发进展型多发性硬化患者的残疾进展
在非复发性继发进展型MS患者中，BTK抑制剂tolebrutinib相比安慰剂，能够将持续至少6个月内的确认残疾进展（CDP）风险降低31%。
2025-04-13
JAMA Oncol：基于细胞的免疫疗法在乳腺癌患者的早期临床试验中或能展现出一定的治疗潜力
研究人员发现，12名患者中有8名患者在仅仅接受了为期6周的免疫疗法后，其机体肿瘤的体积至少减少了50%。
2024-12-10
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
两项早期干细胞治疗帕金森病临床试验结果发表，治疗安全性高，并显示出运动功能和疾病严重程度改善
这是首次在临床试验中证实，使用hiPSC衍生的多巴胺能神经祖细胞可以在不形成肿瘤的前提下存活，并在帕金森病患者壳核中产生多巴胺。
2025-04-19
随机临床试验表明，对于超重或肥胖的膝关节骨性关节炎患者而言，二甲双胍可以显著减轻疼痛
结合此前临床前动物实验和本次初步临床试验，现有证据表明二甲双胍可以减轻炎症、保护软骨并改善膝关节骨性关节炎的膝关节疼痛。
2025-05-03
3年的临床试验显示，在线多领域生活方式干预可以显著改善中老年人认知能力，降低痴呆症风险
这项试验显示，针对痴呆症可改变风险因素的结构化、个性化在线干预措施能够在3年内有效改善整体认知和单独领域的认知能力，并降低存在风险因素的老年人的痴呆症风险。
2025-02-06
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假，被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作，这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者，哪些来自安慰剂组，这可能影响他的数据。
2024-10-06