百济神州PD-1在美国上市销售，定价比K药/O药低10%
2024-10-15
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
2024诺奖得主David Baker创立新公司，AI设计全新药物形式——抗体笼，源自Science论文
诺奖得主、蛋白质设计先驱 David Baker 教授设计了全新的生物药物类型——抗体笼（Antibody cage，AbC），将抗体定位到由人工智能（AI）精确设计的自然界中不存在的新型几何构型中。
2024-11-03
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03
Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请
Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。
2024-06-25
诺奖团队创立，下一代细胞疗法公司Caribou彻底放弃CAR-NK，股价跌跌不休
目前，Caribou 公司共有3款同种异体CAR-T细胞疗法处于1款临床试验阶段，分别是CB-010、CB-011和CB-012。
2024-07-20
阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
