再鼎医药KarXT治疗精神分裂症III期桥接研究达主要终点，将递交上市申请
2024-11-17
一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
2024-08-17
奥赛康药业第三代EGFR-TKI新适应症申报上市
本次为该产品的第二项上市申请，拟定适应症为具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。
2024-08-14
浙大校友发表Nature论文：从头设计蛋白质，实现蛋白靶向降解，创立AI制药公司，种子轮即获10亿美元融资
这项工作代表了靶向蛋白质降解领域的一大重要进展，开发出了一种多功能、可基因编码的蛋白质降解技术，为多种难治性疾病的精准治疗提供了新的可能性。
2024-10-08
阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
中期疗效数据显示，第12周时与安慰剂加Ultomiris或Soliris相比，接受Voydeya加Ultomiris或Soliris患者的血红蛋白水平的最小二乘均值（LSM）相对于基线的变化显著增加。
2024-04-02
将癌症转移或死亡风险降低62%，Moderna公司mRNA癌症疫苗有望两年内上市
mRNA-4157疫苗的设计目标是根据患者肿瘤的突变特征，通过产生T细胞反应来刺激免疫反应。2023年3月，该mRNA癌症疫苗获得了FDA的突破性疗法认证。
2023-12-19
41亿美元卖掉公司后，华人学者再创业，A轮融资3.7亿美元，开发T细胞接合剂，革新自身免疫病治疗范式
T细胞接合器（T cell engager，TCE）是一种能同时结合肿瘤抗原和T细胞上CD3抗原的双特异性抗体，从而招募T细胞特异性杀伤肿瘤细胞。
2024-09-12
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27