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渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

CF是一种罕见的、进行性、缩短寿命的遗传病,累及肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。全球有超过9.2万例CF患者。

2024-08-25

礼来替尔泊肽心衰III期研究成功,将申报上市

该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验(n=731),评估了 替尔泊肽(5/10/15mg)与安慰剂在伴有或不伴有2型糖尿病肥胖伴HFpEF成年患者中的疗效和安全性。

2024-08-02

与知名投资机构成立xRNA疗法公司,成员来自Chinook

近几年来,IgA肾病领域已取得了多项积极进展,包括两款药物获批上市(Nefecon和伊普可泮)、atrasentan在III期研究中取得积极结果等。

2024-08-25

靶向线粒体,治疗肥胖及相关代谢疾病,OrsoBio公司再获6700万美元融资

肥胖如今已成为一种流行病,影响着全世界超过10亿人,并导致一系列不良健康结局,包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎(MASH),甚至是癌症。

2024-09-11

先声药业抗失眠新药在中国申报上市,5000万美元引进

达利雷生片在中国失眠患者中的3期临床研究共纳入206例患者,覆盖33家研究中心,结果显示,与安慰剂相比,每晚睡前服用一片盐酸达利雷生片,可以显著改善失眠患者夜间觉醒等多项睡眠指标,同时安全耐受性良好。

2024-07-18

默克与以色列AI公司合作开发ADC药物

Biolojic的人工智能驱动的药物发现平台使用人工智能和计算设计将人类抗体转化为具有特定功能(例如激动剂、拮抗剂和条件性结合剂)的可编程开关。

2024-06-07

丽珠医药司美格鲁肽申报上市

目前,国内已有多家企业加入了司美格鲁肽生物类似药开发的竞赛,除了九源基因、丽珠医药率先递交上市申请外,其余齐鲁制药、华东医药、联邦制药、惠升生物、正大天晴、石药集团等公司均已将产品推至III期临床。

2024-06-17

潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%,公司股价大涨76%

亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病,会影响运动功能,导致行为症状和认知能力下降,从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。

2024-07-20

康龙化成以1.02亿美元出售参股公司股权至强生

合并收购生效日后,强生需将在60天内通过支付代理向康龙化成支付首付款约8682.1万美元。

2024-05-20