Alnylam ATTR淀粉样变性心肌病新药III期研究成功，即将递交上市申请

Vutrisiran是一种双链小干扰RNA（siRNA），靶向突变型和野生型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA。

2024-06-25

FDA接受O药皮下注射剂型上市申请，有望明年初上市

纳武利尤单抗皮下注射制剂由纳武利尤单抗与Halozyme专有的重组人透明质酸酶PH20（rHuPH20）组成。

2024-05-08

AD101是由零一生命自主研发的的一款全球First-in-Class小分子原创新药，是零一生命原创新药业务的核心产品之一，其IND获批是零一生命皮肤微生态新药研发的一个重要里程碑。

2024-08-17

Donanemab是一款与β淀粉样蛋白（Aβ）亚型N3pG结合的单抗，能够与AD患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样斑块的清除。

2024-07-04

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

达利雷生片在中国失眠患者中的3期临床研究共纳入206例患者，覆盖33家研究中心，结果显示，与安慰剂相比，每晚睡前服用一片盐酸达利雷生片，可以显著改善失眠患者夜间觉醒等多项睡眠指标，同时安全耐受性良好。

2024-07-18

Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。

2024-06-26

HAE是一种危及生命的罕见遗传性疾病，会导致包括手、脚、生殖器、胃、面部/喉咙等身体各个部位发生严重肿胀的反复发作。

2024-06-06

结果显示，在不影响患者远视力的情形下，患者的近视力可在使用LNZ100眼药水后30分钟内达成显著的改善，且疗效可维持10个小时！

2024-08-16

2024-11-17