柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
J Autoimmun：识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变，有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法
本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色，同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。
2025-03-20
Clin & Transl Immunol：双靶点药物或有望作为治疗人类乳腺癌的新型有效疗法
本文研究结果表明，机体先天性的免疫激活或能增强抗肿瘤适应性反应，从而就强调了利用双检查点阻滞作为促进CD8+ T细胞介导的保护的最佳策略。
2025-02-28
中国科学家首创溶瘤疗法，给癌细胞打上“猪”的标签，发动免疫猛烈抗癌
这项研究成果，创新性地将超急性排斥反应理论反向应用于抗肿瘤领域，开发出新型广谱溶瘤病毒疗法，并在早期临床研究中初步证实了NDV-GT的疗效和安全性。
2025-03-10
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
PNAS：琥珀酸维生素E或能有效控制肿瘤生长并增强免疫疗法的疗效
本文研究揭示了FTO蛋白降解背后的新型分子机制，并识别出了能抑制肿瘤生长并克服免疫疗法耐受性的FTO膳食降解剂。
2025-02-26
Adv Sci：3D打印生物技术或有望帮助开发人类新型个体化胃癌疗法
本文研究结果表明，这种打印的胃癌模型在对化疗的反应和预后可预测性方面与患者能表现出显著的相似性，因此其常常被认为是一种非常有前途的开发个体化和精确疗法的临床前工具。
2025-02-27