极客基因“新型T细胞药物开发”项目被科技部评为“全国颠覆性技术”
由科技部主办，科技部火炬中心承办的2022年全国颠覆性技术创新大赛(下称大赛)总决赛不久前落下帷幕，苏州极客基因科技有限公司创始人雍军博士和核心团队携“基于高通量转录组技术的新型T细胞药物
2023-03-17
中山大学：针对Hedgehog信号通路的化学修饰小干扰RNA治疗类风湿关节炎
类风湿关节炎(RA)是一种自身免疫介导的慢性炎症性疾病，以进行性滑膜炎和骨侵蚀为特征。由于类风湿性关节炎发病机制和病理生理的复杂性，现有的抗风湿性疾病药物(DMARD)不足以预防进行性关节破坏。
2023-01-30
小核酸药物! 靶向诱导型miR-1224可以显著恢复脑中风
在美国，缺血性中风是导致死亡和认知障碍的第五大原因。缺血性中风导致脑血流量严重减少，导致氧气和营养物质缺乏，从而导致大脑受累部位的神经细胞死亡和脑梗塞。
2023-03-08
Science：利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校、哈佛医学院和布罗德研究所等研究机构的研究人员证实stathmin-2的丢失可以用人工设计的DNA药物进行拯救，从而恢复编码蛋白的RNA的正常加工。
2023-03-30
礼来公司坚持研发20多年的阿尔茨海默病药物，彻底宣告失败
日前，礼来公布了这项研究的数据，Solanezumab未能清除或阻止β-淀粉样蛋白斑块积聚，也没能减缓阿尔茨海默病早期患者的认知能力下降，该临床试验未能达到主要终点。
2023-03-13
lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经
2023-03-08
