基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Nat Commun:开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法,有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒(triple-adeno-associated virus)载体系统,将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Lancet:德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞(T细胞),并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体(CAR)。
2024-07-09
Adv Sci:青岛市市立医院付涛团队揭示环状RNA抑制结直肠癌的机制
该研究揭示了circFBXW4通过miR-338-5p/SLC5A7轴抑制结直肠癌进展的具体关键作用,为结直肠癌的治疗提供了潜在新靶点。
2024-03-13
新研究揭示细胞因子IL-33促进三级淋巴结构形成机制,有望开发出更有效治疗胰腺癌的免疫疗法
一种新的免疫治疗策略对于治疗胰腺癌尤为重要。免疫检查点抑制剂在治疗这种疾病方面不如治疗其他恶性肿瘤(如直肠癌和黑色素瘤)成功。
2025-01-27
Cell Death Differ:科学家有望开发出治疗人类胰腺癌的新型组合性疗法策略
本文研究结果表明,HSP70或许是一种多功能的肿瘤发生驱动因素,其能协调线粒体的动力学变化和自噬过程。
2024-06-09
Nat Biotechnol:利用造血干细胞制造的异体CAR-iNKT细胞有望作为现成的细胞疗法治疗一系列癌症
iNKT 细胞可以改变肿瘤微环境,有选择性地有效消耗周围环境中最具免疫抑制作用的细胞,从而为攻击实体瘤提供了独特的机会。
2024-07-13
Cell:新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性,以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22