Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在疗法
来自Wistar研究所等机构的科学家们通过研究揭示了机体抵御一种侵袭性强且难以治疗的乳腺癌的双重作用机制，同时他们还阐明了沉默ACSS2基因是如何改善当前患者的治疗的。
Ann Rheu Dis：科学家识别出有望帮助开发治疗人类强制性脊柱炎新型疗法的特殊生物标志物
来自俄勒冈健康与科学大学等机构的科学家们通过研究或能帮助解释参与自身免疫性疾病—强直性脊柱炎发生的分子过程；同时研究人员还发现了一种强直性脊柱炎的新型疗法，其对于携带特殊遗传突变的患者比较有效。
Nature子刊：光遗传学工具LiSmore助力精准细胞免疫疗法
综上，光遗传学工具LiSmore的应用可实现蓝光作用下时空特异性地激活STING信号通路，与STING小分子激动剂相比，LiSmore的应用避免了系统性给药带来的STING通路过度激活、泛细胞激活带来
百吉生物获批启动TCR细胞疗法 I 期临床试验
2023年9月9日，Biosyngen Pte Ltd （以下简称“Biosyngen”百吉生物）宣布美国 FDA 已批准 I/II 期临床研究新药 (IND) 申请BRL03
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
Sci Transl Med：一种驱动肝脏损伤的特殊蛋白或有望作为开发治疗非酒精性脂肪性肝炎新型疗法的潜在靶点
来自匹兹堡大学医学院等机构的科学家们通过研究识别出了在NASH中诱发肝脏损伤的关键因素，这或许未来有望帮助开发治疗NASH的新型疗法。
Oncogene：科学家有望开发出能减缓癌症生长的首个靶向性microRNA疗法
来自普渡大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型癌症疗法，其或能通过诱骗癌细胞吸收能自然阻断细胞分裂的RNA片段来攻击肿瘤组织。