SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Nature:新研究发现小RNA结合蛋白La可提高先导编辑效率
在一项新的研究中,美国普林斯顿大学的Jun Yan和Britt Adamson及其同事们描述了一种更高效的先导编辑器(prime editor)。
2024-04-28
Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
Nature子刊:厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性,并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性,并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用,同时为基因编辑提供了一定的指导作用,将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险
研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。
2024-01-24