罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议,开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性,并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法,以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature:利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱
在一项具有历史意义的新研究中,来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑(base editing)的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构,绘制出了错综复杂的免疫系
2023-12-20
RNA编辑技术的重大进展!Nat Struct Mol Biol:Cas13b蛋白能够以极高的精度切割RNA,而不损伤DNA
来自墨尔本大学等机构的科学家们通过切除致病性RNA,向设计快速个体化癌症疗法迈出了重要的一步。
2024-07-12
Science:新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中,来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA(DNA 的化学近亲)。他们揭示了人体细胞中的一种新过程,它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP,用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径,该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世,存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示,该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间(758天),这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
Nature子刊:陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术,发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2,并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
世界首家circRNA疗法公司Orna,收购了一家LNP公司,推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA(circRNA)已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品,国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Nature子刊:厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性,并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性,并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用,同时为基因编辑提供了一定的指导作用,将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04