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微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

来源:生物探索 2024-08-10 15:30

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024年8月7日,微光基因(苏州)有限公司(以下简称“微光基因”)与楷拓生物科技(苏州)有限公司(以下简称“楷拓生物”)签署战略合作协议,双方就先进的基因编辑工具至商业化生产服务达成合作意向。微光基因CEO胡洋博士,商务总监谭耀祖先生,财务总监刘威女士与楷拓生物联合创始人、CEO王潇博士,技术副总裁朴希俊博士,商务管理副总裁谢博华女士出席签约仪式。

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微光基因拥有自主知识产权的工程化、高保真基因编辑工具enCas12Ultra,搭载楷拓生物先进的DNA/RNA/LNP技术平台和商业化生产服务,将有效提升编辑效率和靶标识别能力,对目标DNA进行定点精确编辑,推动基因编辑技术向更安全、更有效、更经济的方向发展,为治疗提供全新的策略和希望。

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微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得,能特异性识别并剪切基因上含有原间隔序列临近基序 PAM(5'-TTN)的双链DNA(dsDNA)靶标,使DNA双链断裂并生成黏性末端,适用于微生物、植物和动物基因的敲除及敲入。相较传统的Cas9蛋白和Cas12 蛋白,enCas12Ultra蛋白具有广泛的PAM识别和高效的编辑效率 ,且相当或更低的脱靶效应。

微光基因CEO胡洋博士表示,微光与楷拓相识于彼此的初创期,非常荣幸在企业走向成熟的时间节点达成战略合作。楷拓生物对于mRNA技术在不同应用场景下的全流程工艺开发和GMP生产具有丰富经验,微光基因自主研发的基因编辑/表观遗传工具包,具有底层自主知识产权、可在全球自由实施,此次合作将为微光新型基因编辑工具延展更多应用场景,充分释放技术潜力,同时,双方将合力为基因编辑疗法提供从早期研发到商业化的全流程专业服务,助推行业发展。

楷拓生物联合创始人、CEO王潇博士表示,非常荣幸与微光基因就先进的基因编辑工具达成全面合作,我们坚信具有全球自主知识产权、高效、安全的基因编辑工具对于细胞基因治疗行业具有极高的价值。此次合作,楷拓生物将整合在细胞基因治疗领域累积的丰富经验与优质资源,与微光基因携手实现IP、技术平台、商业化路径、海外业务的深度融合与共享,激发团队的创新潜能,打造基因编辑技术服务新范式,推动创新疗法的长远发展。

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微光基因2021年在苏州成立,以新型基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发为支点,致力于新型基因编辑技术的研发与产业化。成立以来,微光基因团队已经在新型基因编辑工具及递送系统方面提交了十余项发明专利,是国内极少数同时拥有Cas蛋白、碱基编辑器、表观编辑器和VLP递送系统基础知识产权的企业。其中,2024年1月5日,微光基因科学团队自主研发的“工程化的腺苷脱氨酶及碱基编辑器”正式获得国家知识产权局(CNIPA)专利授权,是国内最早获得自主知识产权碱基编辑器专利的公司之一。

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楷拓生物是一家聚焦生物医药新技术开发和应用的创新科技公司,矢志为全球基因细胞治疗药物与核酸药物提供从药物研发、质量研究、临床应用到产业化的全产业链一站式CRDMO服务。公司在中国、美国和瑞士等地设有运营基地,在苏州、武汉设有研发中心和GMP产业化基地。楷拓生物核心团队均来自于国际和国内顶尖生物科技公司与国内外知名院校和科研机构,在基因治疗与核酸治疗领域拥有丰富的产业技术与管理经验。公司以高质量大规模质粒工艺开发与生产、mRNA合成及递送全流程工艺开发与生产、核酸分析方法与质量研究四大核心技术服务平台为起点,立志打造顶尖工艺技术平台,成为新一代创新生物科技行业之楷范。

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