Nat Cell Biol: 孟飞龙/叶菱秀团队发现C-to-G碱基编辑产生双链断裂，导致删除、翻转和易位
这项工作表明，CGBEs可以启动有害的中间DSBs，因此需要仔细考虑治疗应用，并且HMCES辅助的CGBEs有望成为更安全的工具。
2024-01-26
杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
这两种不依赖脱氨酶（deaminase-free，DAF）的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑，在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。
2024-01-09
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
2023-12-11
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
Nature：利用碱基编辑工具构建前所未有的人类T细胞免疫反应分子图谱
在一项具有历史意义的新研究中，来自美国格拉德斯通研究所的研究人员利用称为碱基编辑（base editing）的下一代 CRISPR 工具研究了支配人类 T 细胞的详细分子结构，绘制出了错综复杂的免疫系
2023-12-20
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10