泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯，已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
2022-09-28
Diabetes Care：适量摄入乳制品或能保护机体抵御2型糖尿病 而摄入红肉和加工肉类或会增加疾病风险
9月19-23日在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲糖尿病研究协会年会上，研究人员发布了他们的最新研究结果，即乳制品（尤其是低脂产品和酸奶）或与机体患2型糖尿病的风险降低有关。
2022-09-23
日本科学家发现口服Bw菌能改善肥胖和2型糖尿病
人类正在变得越来越胖！全球范围内，肥胖率在过去的四十年里增长了三倍，达到13%，目前超重（BMI≥25）和肥胖（BMI≥30）的人数超过了20亿[1]。
2022-08-29
Nat Metab：将替格列扎与GLP-1偶联在一起有望更有效治疗2型糖尿病
这些作者如今想研究这种新药物是否也有可能治疗人类的2型糖尿病，以及这种新的组合疗法的疗效是否可以利用生化修饰进一步优化。
2022-08-30
全球首个A型血友病基因疗法！Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市：一次输注，一劳永逸!
valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过单次输注，治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗需求。
2022-06-27
MJA：2型糖尿病药物真能帮助治疗1型糖尿病患者吗？
来自Garvan医学研究所等机构的科学家们通过研究发现，诸如恩格列净（empagliflozin）等钠-葡萄糖共转运体2（SGLT2）或能改变治疗2型糖尿病的疗法规则。
2022-07-29
首个婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布，填补本土研究空白
研究结果显示中国IOPD患儿接受ERT治疗后，生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。同时，患儿耐受可，安全性良好。
2022-08-04
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
