Nat Biomed Eng：科学家成功培育出“自供血”肝脏组织，血友病患者新希望
通过开发让多种细胞类型能够自然自组装的IMALI培养方法，这项新技术可能为在其他类型的类器官中培养器官特异性血管开辟可能性。
2025-07-03
Blood：唾液中含有特殊的细胞外囊泡，能帮助血友病A患者止血
研究人员发现，唾液中含有特殊的细胞外囊泡，其能诱发血友病患者机体血液发生快速凝固，这一研究结果或有望帮助更好地理解疾病的发病机制。
2025-02-06
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
中国1型神经纤维瘤病调研报告发布，神经纤维瘤病诊疗困境待突破
2025-05-12
eBioMedicine：新研究揭示PFAS暴露与2型糖尿病风险增加相关联
这项研究的结果强调了预防PFAS暴露以促进公共卫生的重要性，以及增进对PFAS影响人体代谢潜在机制的认识的重要性。
2025-07-25
1型糖尿病新药Tzield®在博鳌乐城先行区开出首批处方
近日，全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于延缓1型糖尿病发病的新疗法Tzield®已在博鳌开出亚洲首批处方。
2025-06-18
Nature Medicine | 从“静态”到“动态”：miRNA如何实时预测1型糖尿病风险与疗效？
从预测胰岛移植后的胰岛素独立性，到精准预判患者对特定药物治疗的响应，这项研究正在为1型糖尿病的个性化诊疗开启一扇充满希望的大门。
2025-06-09