Molecular Therapy: 腺病毒载体体内感染B淋巴细胞的实验研究
使用转基因T淋巴细胞(CAR-T细胞)的细胞疗法已经在治疗癌症方面取得了几项临床成功，药物已被批准用于几种血液系统恶性肿瘤。这些药物重新编程患者自己的淋巴细胞以靶向癌细胞，潜在地导致疾病的清除。
Science子刊：殷宪振/张继稳团队构建全新的纳米载体靶向效率的高精度可视化评估方法
纳米制剂的分布和肿瘤结构密切相关，对肿瘤的早期治疗有着重要意义，确认肿瘤血管网的结构有助于优化给药策略。该研究揭示了肺转移瘤的三维结构变化，弥补了跨尺度肿瘤成像分析方法学上的缺失，构建了一种全新的荧光
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
AAV+睡美人+mRNA：陈斯迪/叶露鹏实现细胞治疗产品的高效制备
该研究建立了一种集合了腺相关病毒（AAV）、睡美人转座子和mRNA的优点的细胞遗传改造平台——MAJESTIC，MAJESTIC可用于治疗性免疫细胞的高效制备
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
Nature子刊：新型AAV变体，可穿越血脑屏障，还可实现重复给药
该研究开发了可提供向啮齿类动物的脑内皮特异性细胞靶向和从啮齿动物到灵长类动物的广泛中枢神经系统靶向的新型AAV系统，并且具有重复给药的潜力。
Science：新研究在动物中发现介导水平基因转移的载体---病毒样转座子
几十年来，科学家们已经知道基因可以从一种物种转移到另一种物种，无论是动物还是植物。然而，这类看似不可能发生的事件是如何发生的，其机制仍然是未知的。如今，来自奥地利科学院分子生物技术研究所Alejand
Nature子刊：基于重组麻疹病毒的载体疫苗可保护小鼠免受禽类H7N9流感病毒感染
在一项新的研究中，来自德国保罗-埃利希研究所（Paul-Ehrlich-Institut）和菲利普马尔堡大学的研究人员利用“重组麻疹病毒（recombinant measles virus
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。