信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床
国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新信息显示，信念医药公司（Belief BioMed，BBM）全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射
科研人员构建出全新的纳米载体靶向效率的高精度可视化评估方法
纳米制剂的分布和肿瘤结构密切相关，对肿瘤的早期治疗具有重要意义，确认肿瘤血管网的结构有助于优化给药策略。该研究揭示了肺转移瘤的三维结构变化，弥补了跨尺度肿瘤成像分析方法学上的缺失
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，24款IND获批，3款进入III期临床
目前，国内共24款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下：
Molecular Therapy: 腺病毒载体体内感染B淋巴细胞的实验研究
使用转基因T淋巴细胞(CAR-T细胞)的细胞疗法已经在治疗癌症方面取得了几项临床成功，药物已被批准用于几种血液系统恶性肿瘤。这些药物重新编程患者自己的淋巴细胞以靶向癌细胞，潜在地导致疾病的清除。
ACS AMI：吾麦尔·亚森/朱新远团队开发超分子嵌段共聚物载体进行可见光诱导的基因递送
上海工程技术大学维吾尔族老师吾麦尔·亚森联合上海交通大学朱新远教授团队通过在客体分子中引入二甲基氨基偶氮苯基团开发了一类生物稳定性和生物相容性优异的阳离子型超分子嵌段共聚物基因载体，赋予了基因载体可见
饶毅创建的华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病AAV基因疗法完成注册临床I期首例受试者入组
2023年8月22日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的基因治疗血友病A GS1191-0445
刘如谦团队开发双AAV载体，首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统，实现了前所未有的高效体内先导编辑，在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率，在肝脏中的编辑效率高达46%，将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
Science子刊：殷宪振/张继稳团队构建全新的纳米载体靶向效率的高精度可视化评估方法
纳米制剂的分布和肿瘤结构密切相关，对肿瘤的早期治疗有着重要意义，确认肿瘤血管网的结构有助于优化给药策略。该研究揭示了肺转移瘤的三维结构变化，弥补了跨尺度肿瘤成像分析方法学上的缺失，构建了一种全新的荧光
AAV+睡美人+mRNA：陈斯迪/叶露鹏实现细胞治疗产品的高效制备
该研究建立了一种集合了腺相关病毒（AAV）、睡美人转座子和mRNA的优点的细胞遗传改造平台——MAJESTIC，MAJESTIC可用于治疗性免疫细胞的高效制备