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Nat Commun : 浙江大学刘先宝/王建安/任探琛利用靶向PAR2的磁性纳米载体,增强主动脉瓣药物递送以缓解钙化

由于对外源性磁场(EMF)的响应性,非侵入性和可穿透组织的,基于磁性纳米颗粒(MNP)的药物递送系统备受期待,尤其是针对深层组织。

2024-01-26

AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资

VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士,她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁,负责肝脏、肌肉和中枢神

2023-11-17

高光坪/王丹团队将非经典氨基酸掺入AAV衣壳,增强AAV的肺靶向

密码子扩展技术最近的进展允许在蛋白质合成过程中加入各种非经典氨基酸(ncAA),这些非经典氨基酸具有天然氨基酸不具备的各种物理和化学特性,可以将合成蛋白质产品功能化,用于一系列的研究和治疗应用。

2023-10-11

最新研究显示,AAV病毒整合到人类基因组不会致癌,而是带来持久表达

在灵长类动物肝细胞中,AAV介导的转基因表达发生在两个阶段:首先,来自游离的AAV基因组的高水平但短时间的表达

2023-11-08

AAV基因疗法减肥效果超过司美格鲁肽

通过药物减肥不是也不会是唯一的解决方案,但它们的出现,是我们对抗肥胖这种流行病的革命性一步。

2023-10-07

暨大吴政、陈功团队揭示高滴度AAV的毒副作用

总之,本研究提示在利用AAV作为基因递送载体时,一定要注意病毒滴度对中枢神经系统产生毒副作用的影响,将病毒滴度降到安全范围以内,以免破坏脑血管结构,进而导致免疫细胞浸润。

2023-09-22

CRISPR基因编辑治疗8天后死亡,NEJM发布尸检结果,揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应

CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间,基因治疗也才20多年,CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡,都是对这些领域思考的契机。

2023-10-05

重新扬帆起航,被爆造假后,环状RNA明星公司Laronde与纳米载体公司Senda合并,两公司已累计融资近8亿美元

据悉,合并后的新公司Sail将把Laronde的环状RNA平台和Senda的可编程纳米颗粒平台结合起来,开启全面可编程的药物开发。

2023-10-21

AAV基因疗法公司融资1.5亿美元

8月14日,临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日,Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据,

2023-08-25

神济昌华:成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访

近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后

2023-09-11