Nature子刊:陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术,发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2,并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体,治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒(AAV)递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略,通过靶向过度激活的PKR,抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Cell Stem Cell:蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18
Adv Sci:黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉,这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
蔡宇伽/洪佳旭团队开发全新疫苗技术:树突状细胞靶向性类病毒颗粒,作为mRNA疫苗载体
该研究开发了一种新型疫苗技术——DVLP,能够在体靶向DC,同时递送mRNA和展示抗原蛋白,并激发强烈的体液免疫反应和细胞免疫反应。
2024-05-09
Nat Commun:奥西替尼与铜离子载体联合治疗,可改善非小细胞肺癌中铁蛋白自噬介导的适应性耐药
本研究结果表明,NCOA4介导了铁蛋白自噬和氧化磷酸化导致对EGFR-TKIs的适应性抗性的机制,铜离子载体联合使用可显著提高EGFR-TKIs的初始疗效。
2024-05-25