Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
陈玲玲团队利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病
该研究提出了腺相关病毒（AAV）递送ds-cRNA作为一种阿尔茨海默病的新兴治疗策略，通过靶向过度激活的PKR，抑制神经炎症和疾病进展进展。
2024-05-14
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Nature子刊：陈斯迪/叶露鹏团队利用体内AAV-睡美人CRISPR筛选技术，发现NK细胞癌症免疫治疗新靶点
该研究发现了一个NK细胞的全新检查点——CALHM2，并展示了通过敲除CALHM2来构建增强型NK细胞疗法的潜力。
2024-06-29
Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Adv Sci：黄锦海/周行涛团队使用AAV介导的CRISPR基因编辑治疗角膜新生血管
该研究使用CRISPR-Cas9基因编辑系统敲除VEGFA基因来治疗小鼠缝线诱导的角膜新生血管。据悉，这是第一项利用AAV介导的CRISPR-Cas9基因编辑系统在体内治疗角膜新生血管的研究。
2024-04-15
Cell Stem Cell：蔡宇伽/王三斌团队报道亚洲首个慢病毒载体成功治疗重症β-地中海贫血临床研究
该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血的安全性和有效性研究结果。
2024-05-18