新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
研究团队表示，使用AAV-LIGHT疗法时，形成了三级淋巴结构（TLS），杀伤性T细胞可以被激活来对抗TLS中的肿瘤细胞。AAV-LIGHT疗法延长了胶质母细胞瘤小鼠模型的生存期
合成生物学巨头Ginkgo收购AAV载体开发公司StrideBio，加强自身基因治疗能力
收购 StrideBio 的想法起源于大约一年半前，当时 Ginkgo 制定了雄心勃勃的细胞核基因治疗战略，高管团队列出了要进入的业务领域，以及拥有他们所追求的业务的公司。
Nature子刊：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中，研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体（AVV），用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中，这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）到人类细胞中，
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
新型AAV体系再次验明NeuroD1不能在体内介导神经元的转分化
GFAP微型启动子介导的AAV泄露表达并非是由于高病毒滴度所引起的, 而是由其携带表达的转化因子所决定 （与2021年Cell文章在大脑中的观察结果相类似）；
基于AI的AAV衣壳库生成新方法，预测成功率近90%
近日，MIT-哈佛大学博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）官网发布新闻稿，介绍了其载体工程化实验室如何通过结合机器学习方法解决基因治疗的关键问题&mdas
Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用
基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法，可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而，一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的，因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。
新型siRNA技术，无需递送载体实现细胞选择激活，Switch公司融资5200万美元，剑指CNS疾病
Switch公司表示，CASi分子，既能高效自我递送，实现细胞特异性靶向，又能更持久地沉默目标基因，有望为中枢神经系统和全身性疾病提供下一代精确RNAi疗法。
Brain-X综述：可离子化纳米载体递送，用于脑部疾病治疗
用于将核酸输送到大脑的INs有进一步发展的空间，INs的持续探索可能会进一步推动脑部疾病基因治疗的进展，而且INs在治疗其他疾病所取得的成果，也将为脑部疾病的治疗提供策略和参考。