Cell子刊：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
这项研究证实了AAV介导的基因治疗遗传性LCF的可行性、安全性和有效性，为遗传性LCF基因治疗药物的研发奠定了重要基础。
2022-11-07
铁载体头孢菌素Fetroja真实世界数据：治疗耐药细菌感染显示高疗效!
Fetroja以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。Fetroja是针对世界卫生组织（WHO）所确定的具有关键优先权的所有革兰氏阴性病原体提供全覆盖的第一种治疗方法。
2022-10-27
突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
这项研究通过筛选细胞穿膜肽与不同AVV的组合，获得了一种具有高效跨血脑屏障递送能力的AVV变体——AAV.CPP.16。
2022-10-24
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
截止目前，国内尚未有适用于SMA患者的基因治疗药物获批上市。不过，嘉因生物在2022年关于“EXG001-307注射液”临床试验申请已经获得批准，这是国内首款针对I型SMA患者自主研发的基因疗法
2022-10-17
AAV基因疗法帮助失明数十年的先天性黑蒙症患者恢复夜间视力
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
2022-10-13
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
《科学》子刊：腺病毒载体疫苗让免疫治疗“战力爆棚”！
研究人员发现，Ad载体疫苗和PD-1抑制剂联合使用治疗可以提高肿瘤新生抗原特异性CD8+ T细胞的干性，维持并促进它们的增殖、扩增和向肿瘤部位转运的能力，促进并诱导记忆T细胞产生对抗肿瘤的免疫反应。
2022-09-06