靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用
2022年4月22日,由生物谷与默克联合推出空中讲坛——靶向药物载体设计与开发新技术在疾病治疗中的应用,聚焦靶向药物载体设计与开发新技术的在疾病治疗中的应用,带来最新的研究成果和前沿技术分享。
Nature:高光坪/王丹等首次通过AAV递送tRNA治疗无义突变引起的遗传病
常规的基因治疗是将正常基因的cDNA序列或是有治疗价值的基因(例如,CRISPR相关的基因编辑工具)通过一定的方式导入人体靶细胞内,达到替代或者修复内源缺陷基因、治疗疾病的目的。递送基因非生理水平或者异位表达都可能会导致毒性副作用。尽管基因编辑可以实现生理水平的基因表达水平,但基因编辑工具的编码基因过大和免疫原性仍然是巨大的挑战。无义
新型AAV载体,脑部疾病基因治疗新机会
近年来,基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹,作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法,基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型AAV(AAV1、AAV2、AAV3……),一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中,基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药,这种给药方式对外科专业知识和技能
荣灿生物:发展独立自主知识产权载体技术,开创生物医药新时代
自2020年初全球新型冠肺炎爆发以来, mRNA(信使核糖核酸)新冠疫苗引起全世界的关注。mRNA疫苗打破了传统的灭活、减毒疫苗的免疫激活模式,创新性地利用人体本身细胞生产抗原,以此激活特异免疫响应。
NEJM:AAV基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期,顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果,首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏,是临床上最常见的血友病类型,约占总患病人数的80%-85%,全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
《柳叶刀》公布中国首个腺病毒载体新冠疫苗最终有效率:重症保护率96% 无一例严重不良反应发生
近日,国际权威医学期刊《柳叶刀》发布了中国首个腺病毒载体疫苗—康希诺生物重组新型冠状病毒疫苗(5型腺病毒载体)克威莎的全球多中心Ⅲ期临床试验最终有效率和期中安全性分析结果。
间充质干细胞来源的外泌体:靶向肿瘤治疗的肿瘤调节因子和载体
间充质干细胞(mesenchymal stem cells,MSCs)是一种多能基质细胞,具有向多种细胞类型分化的能力。