慢病毒载体基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月!
来源：本站原创 2022-01-19 02:24
2款基因疗法均已在欧盟获批，均为一次性基因疗法，可解决疾病的根本遗传病因。
β地中海贫血（图片来源：glowydowy.com）
2022年01月19日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请（BLA）的审查期，分别为：Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗β地中海贫血，以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，Lenti-D）治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。beti-cel和eli-cel的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期分别为2022年8月19日和2022年9月16日。
根据蓝鸟生物发布的公告，FDA延长beti-cel和eli-cel的PDUFA目标日期，以便有时间审查该公司先前根据FDA信息请求提交的其他临床信息。该信息被认为是一项重大修订。FDA审查时间的延长与beti-cel或eli-cel的新安全事件无关。
2021年11月，美国FDA受理了beti-cel的BLA，同时还授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的全部基因型β-地中海贫血（β-thalassemia）成人、青少年、儿童患者。β-地中海贫血是一种严重的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，可导致成人血红蛋白（Hb）显著降低，这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。
2021年12月，美国FDA受理了eli-cel的BLA，同时还授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。CALD是一种罕见的神经退行性疾病，主要影响年幼儿童，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。
CALD（点击图片查看大图，图片来源于文献：DOI:10.3892/etm.2019.7804）
Zynteglo是全球首个治疗β-地中海贫血的基因疗法，于2019年5月获得欧盟有条件批准，该药是一种一次性基因疗法，可解决疾病内在遗传病因，用于治疗：适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者。
Zynteglo将改良版本的β珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中，以纠正作为β-地中海贫血标志性的成人血红蛋白的缺陷或缺失。一旦Zynteglo回输体内后，患者就拥有了βA-T87Q-珠蛋白基因，有潜力在体内产生足够水平的由Zynteglo衍生的成人血红蛋白（HbAT87Q），从而消除输注红细胞的需求。
Skysona是全球首个治疗CALD的基因疗法，于2021年7月获欧盟批准，该药是一种一次性基因疗法，可解决疾病内在遗传病因，用于治疗：携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞（HSC）供体可用的早期CALD患者。Skysona专门设计用于治疗这种不可逆神经退行性疾病的根本病因，并稳定神经功能。（生物谷Bioon.com）
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