诺华35亿美元收购获得的IgA肾病新药III期研究达到主要终点
诺华宣布，其口服高选择性内皮素A（ETA）受体抑制剂Atrasentan治疗IgA肾病的III期ALIGN研究在36周期中分析取得了积极结果，达到了主要疗效终点，能够显著降低患者蛋白尿。
2023 年美国最昂贵的药物，价格最高达 350 万美元
2023年，美国依然面临着高昂药物价格的挑战。一份报告总结了今年美国最昂贵的药物，其中包括基因疗法和孤儿药等领域的治疗药物。蓝鸟公司、CSL Behring公司和uniQure公司的基因疗法不仅在治疗
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
里程碑时刻：David Baker团队利用生成式AI从头设计抗体，AI进入千亿美元抗体药市场
RFdiffusion是对当前的蛋白质设计方法的一次综合改进，能从头设计总长度达600个氨基酸残基的蛋白，且实现了前所未有的复杂性和准确度。
20亿美元！阿斯利康收购核药公司Fusion，加速下一代癌症治疗核药的开发
Fusion公司目前最领先的研发项目是前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向的放射性疗法——FPI-2265，该疗法作为转移性去势抵抗的前列腺癌（mCRPC）的治疗方法，正在进行2期临床试验。
陈列平发现T细胞排斥剂，有望颠覆冷肿瘤治疗，已创立公司并完成6500万美元融资
该研究揭示了PLA2G10在肿瘤的T细胞排斥中的重要作用，从而指出了肿瘤免疫治疗的一个潜在新靶点。
冷冻电镜+人工智能+虚拟筛选，加快药物发现速度，Deep Apple获5200万美元A轮融资
Spiros Liras 博士表示，希望Deep Apple不被贴上“又一个AI公司”的标签。在他看来，Deep Apple是应用理性的深度学习模型来回答药物发现中的问题。
18亿美元！Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。