脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
强生talquetamab：治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)疗效显著!
数据显示，在推荐的皮下2期剂量（RP2D）下，talquetamab每周一次（QW）或每2周一次（Q2W）治疗显示出令人鼓舞的治疗反应。
2022-06-13
百时美在美国撤回Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血申请!
Reblozyl是获监管批准的第一款红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
2022-06-08
诺华Kymriah治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：5年生存率55%!
Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性。
2022-06-14
Cell：局部药物治疗有望导致先天性巨痣消退并预防黑色素瘤产生
大约每20000个婴儿中就有一个出生时就有所谓的先天性巨痣（congenital giant nevus）---一种巨大的色素痣，可能覆盖面部和身体的大部分。
2022-05-19