Gut: 自体调节性T细胞转移治疗难治性溃疡性结肠炎伴发原发性硬化性胆管炎
溃疡性结肠炎(UC)是IBD的主要疾病之一，以慢性、反复的肠道炎症为特征。UC是一种全身性疾病，不仅表现在肠道，还表现在肠道外器官，包括皮肤、关节、眼睛和肝胆管。
2022-04-28
阿斯利康Evusheld获英国授权：用于高危人群，进行COVID-19暴露前预防性治疗!
有证据表明，在高危人群中，给予Evusheld一剂治疗后，具有疗效和保护作用（估计至少持续6个月）。
2022-03-21
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
2022-04-10
世界上首次开发出抑制性tRNA疗法，有望治疗由过早终止密码子引起的一系列疾病
当与正在为不同组织开发的基于AAV的基因递送技术相结合时，AAV-NoSTOP平台将成为开发基于基因的治疗方法的一个潜在的有价值的临床补充。
2022-04-22
Nat Commun：抑制PDK1有望治疗急性骨髓性白血病
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）仍然难以治疗，因为不仅不同患者之间存在高度的遗传异质性，而且同一名患者体内的癌细胞亚克隆群体之间也存在高度的遗传异质性。尽管有了
2022-04-05
Nature：小分子TMPRSS2抑制剂有望作为鼻喷雾剂预防和治疗COVID-19
在一项新的针对小鼠的研究中，来自美国康奈尔大学、加拿大舍布鲁克大学和英属哥伦比亚大学的研究人员一种新发现的小分子可能能够被喷到人们的鼻子里，以便在暴露之前预防COVID-19疾病，如果在冠状病毒SARS-CoV-2感染后不久就进行治疗，就可能提供早期治疗。
2022-03-31
欧盟CHMP推荐批准辉瑞CGRP受体拮抗剂rimegepant：用于急性治疗和预防性治疗!
Nurtec ODT（rimegepant，口腔崩解片）已在美国获批上市，是第一个可同时用于偏头痛急性治疗和预防性治疗的CGRP受体拮抗剂。
2022-02-26