Gut: 自体调节性T细胞转移治疗难治性溃疡性结肠炎伴发原发性硬化性胆管炎
溃疡性结肠炎(UC)是IBD的主要疾病之一，以慢性、反复的肠道炎症为特征。UC是一种全身性疾病，不仅表现在肠道，还表现在肠道外器官，包括皮肤、关节、眼睛和肝胆管。
2022-04-28
JCO：替利珠单抗与化疗二线治疗晚期或转移性食管鳞癌(RATIONALE-302):一项随机III期研究
2020年，食管癌(EC)在全球最常见的癌症中排名第七，食管鳞状细胞癌(ESCC)是其最常见的组织学亚型，占全世界ECs（食管癌）的85%以上。
2022-05-06
欧盟CHMP推荐批准辉瑞CGRP受体拮抗剂rimegepant：用于急性治疗和预防性治疗!
Nurtec ODT（rimegepant，口腔崩解片）已在美国获批上市，是第一个可同时用于偏头痛急性治疗和预防性治疗的CGRP受体拮抗剂。
2022-02-26
VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
2022-04-22
预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
2022-02-25
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
2022-04-10
世界上首次开发出抑制性tRNA疗法，有望治疗由过早终止密码子引起的一系列疾病
当与正在为不同组织开发的基于AAV的基因递送技术相结合时，AAV-NoSTOP平台将成为开发基于基因的治疗方法的一个潜在的有价值的临床补充。
2022-04-22
